La modification génétique des cellules du système immunitaire pour soigner la leucémie chez l’enfant

Une nouvelle étape a été franchie dans la lutte contre la leucémie : Novartis est la première société à avoir lancé un anticancéreux fonctionnant grâce à l’édition du génome.

Rédigé par Nathalie Jouet, le 1 Sep 2017, à 9 h 45 min

Le nouveau traitement mis au point par Novartis sera commercialisé sous la marque Kymriah. Son coût pourrait pousser certains laboratoires concurrents à revoir leurs prix à la baisse pour leurs futurs produits basés sur cette stratégie thérapeutique génétique et cellulaire. La FDA, l’Agence américaine des médicaments, a approuvé la mise sur le marché de ce traitement, qui sera utilisé pour combattre une forme agressive de leucémie.

Leucémie lymphoblastique aigüe : un taux de rémission de 83 % dans les trois premiers mois suivant le traitement

Le traitement Kymriah a été développé par un chercheur de l’université de Pennsylvanie et breveté par les laboratoires Novartis, afin de traiter la leucémie lymphoblastique aigüe. Cette leucémie qui progresse rapidement correspond au cancer du sang pédiatrique le plus répandu aux États-Unis, puisque près de 3.100 nouveaux cas y sont recensés chaque année, selon l’Institut national du cancer (NCI).

Le nouveau traitement de Novartis s’adresse aux enfants et jeunes adultes âgés de 25 ans maximum, ayant résisté aux autres thérapies contre la leucémie ou fait une rechute. Le laboratoire précise que 600 malades seraient éligibles tous les ans aux États-Unis pour ce traitement.

Un essai clinique a permis de démontrer que le taux de rémission complète des jeunes patients recevant le traitement dépasse les 80 %.

Des effets secondaires sévères possibles

Mais Kymriah est susceptible d’entraîner des effets secondaires sévères et notamment de graves infections, de fortes fièvres, de l’hypotension artérielle, des problèmes rénaux et une diminution de l’oxygène dans le sang. La FDA a donc décidé d’accompagner l’approbation du traitement d’une “évaluation des risques“, comprenant des “autorisations spéciales” pour les hôpitaux chargés de l’administrer.

leucémie

En rémission © frantab

Lors d’une conférence de presse, le responsable du département de cancérologie chez Novartis, Bruno Strigini, a indiqué que le coût de cette thérapie génique serait de 475.000 dollars. Le laboratoire annonce qu’il ne fera payer le traitement que si le patient y répond à la fin du premier mois. Novartis met ainsi la pression à ses concurrents qui espéraient tirer des sommes encore plus élevées de ces nouveaux types de thérapies.

Illustration bannière : Jeune fille atteinte de leucémie – © Photographee
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1 commentaire Donnez votre avis
  1. A quand un traitement contre la connerie ?

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